Wang J, Liu F, Yan W, et al. Tacrolimus or Mycophenolate Mofetil for Frequently Relapsing or Steroid-Dependent Nephrotic Syndrome: A Randomized Clinical Trial. JAMA Pediatr. Published online May 12, 2025. doi:10.1001/jamapediatrics.2025.0765
Recopilado por Carlos Cabrera Lozada. Individuo de Número, ANM Sillón VII. ORCID: 0000-0002-3133-5183. 13/05/2025
Resumen
Importancia Tanto el tacrolimus (TAC) como el micofenolato mofetilo (MMF) se recomiendan para los niños con síndrome nefrótico recurrente frecuente (FRNS) o síndrome nefrótico dependiente de esteroides (SDNS). Sin embargo, su efectividad y seguridad comparativas no se han evaluado a través de ensayos clínicos aleatorizados.
Objetivo: Comparar la efectividad y seguridad de TAC y MMF en niños con FRNS o SDNS.
En este ensayo clínico multicéntrico y aleatorizado abierto realizado en 12 centros de nefrología pediátrica de China, se asignó a 270 niños de 2 a 18 años de edad con FRNS o SDNS en una proporción de 1:1 al tratamiento con TAC o MMF. El estudio se realizó de noviembre de 2019 a julio de 2023, y el análisis de los datos se completó de julio de 2023 a marzo de 2024.
Intervención Los pacientes recibieron TAC (0,025-0,050 mg/kg, por vía oral dos veces al día) o MMF (10-15 mg/kg, por vía oral dos veces al día) durante 1 año, junto con un régimen de reducción gradual de esteroides.
Principales resultados y medidas El criterio principal de valoración fue la supervivencia sin recaída a 1 año. También se evaluó la frecuencia de recaídas, la dosis acumulada de esteroides y los perfiles de seguridad.
Resultados Se evaluó la elegibilidad de un total de 292 pacientes de 12 centros de atención, y 270 pacientes fueron aleatorizados para recibir TAC (n = 135) o MMF (n = 135). De los 270 pacientes, la mediana de edad (RIC) fue de 6,91 (4,25-9,96) años, y 70 pacientes (25,9%) eran mujeres. En comparación con el MMF, la tasa de supervivencia sin recaída a 1 año en el grupo de TAC fue 1,86 veces más alta (cociente de riesgos instantáneos [CRI], 2,86; IC 95 %, 1,79-4,76; P < 0,001) en el análisis por intención de tratar. Esta diferencia también fue significativa después de ajustar el análisis por protocolo (CRI, 2,78; IC 95%, 1,72-4,55; P < 0,001). El tiempo medio (DE) hasta la primera recaída fue significativamente mayor en el grupo TAC (323,99 ± 98,33 días) en comparación con el grupo MMF (263,21 ± 132,84 días). Además, el grupo TAC mostró una tasa de recaída anual más baja que el grupo MMF (17,78% frente a 41,48%) y requirió una dosis media (DE) acumulada de esteroides significativamente menor (0,22 ± 0,10 mg/kg/día frente a 0,34 [0,22] mg/kg/día). El perfil de seguridad fue similar en ambos grupos.
Conclusions and Relevance In this randomized clinical trial, compared with MMF, a 1-year course of TAC therapy significantly extended the period of relapse-free survival in children with FRNS or SDNS.