de Zwart, Paul L et al. «Eculizumab en el síndrome urémico hemolítico de Escherichia coli productor de toxina Shiga: una revisión sistemática». Nefrología pediátrica (Berlín, Alemania) vol. 39,5 (2024): 1369-1385. DOI: 10.1007/s00467-023-06216-1
Recopilado por Carlos Cabrera Lozada. Miembro Correspondiente Nacional, ANM puesto 16. ORCID: 0000-0002-3133-5183. 22/08/2024
Resumen
Fondo: El síndrome urémico hemolítico asociado a la infección (SIH-IA), frecuentemente debido a la infección por la bacteria productora de toxina Shiga, afecta principalmente a los niños pequeños. Puede ser muy mortal y causar morbilidad renal y neurológica a largo plazo. Falta un tratamiento específico con eficacia probada. Dado que la activación de la vía alternativa del complemento ocurre en el SUH, el anticuerpo monoclonal C5 eculizumab a menudo se usa fuera de etiqueta una vez que ocurren complicaciones, por ejemplo, convulsiones. El eculizumab es prohibitivo y conlleva riesgo de infección. Su utilidad en el SIH-IA no ha sido estudiada sistemáticamente. Esta revisión sistemática tiene como objetivo presentar, resumir y evaluar todos los datos disponibles actualmente sobre el efecto de la administración de eculizumab en los resultados a mediano y largo plazo (es decir, los resultados después de la fase aguda, con carácter permanente) en el SUH-IA.
Métodos: Se realizaron búsquedas sistemáticas en PubMed, Embase y Web of Science en busca de estudios que informaran sobre el impacto de eculizumab en los resultados a mediano y largo plazo en el SUH-IA. La búsqueda final ocurrió el 2 de marzo de 2022. Se incluyeron los estudios que proporcionaron datos originales sobre los resultados a mediano y largo plazo en al menos 5 pacientes con SUH-IA, tratados con al menos una dosis de eculizumab durante la enfermedad aguda. No se impusieron otras restricciones con respecto a la población de pacientes. Se excluyeron los estudios si los datos coincidían sustancialmente con otros estudios, o si los resultados de los pacientes con SUH-IA no se informaron por separado. La calidad de los estudios se evaluó mediante la herramienta ROBINS-I para determinar el riesgo de sesgo en los estudios no aleatorizados de las intervenciones. Los datos se analizaron descriptivamente.
Resultados: Se identificaron un total de 2944 estudios. De estos, 14 estudios que incluyeron 386 pacientes tratados con eculizumab cumplieron los criterios de inclusión. Todos los estudios fueron observacionales. La E. coli productora de toxina Shiga (STEC) se identificó como agente infeccioso en 381 de 386 pacientes (98,7%), lo que limitó efectivamente la interpretación de los datos a los pacientes con SUH-STEC. No fue posible agrupar los datos entre los estudios. Ningún estudio informó un efecto positivo estadísticamente significativo de eculizumab en ningún resultado a mediano a largo plazo. Sin embargo, la mayoría de los estudios estuvieron sujetos a un riesgo crítico de sesgo debido a factores de confusión, ya que los pacientes más gravemente enfermos recibieron eculizumab. Tres estudios intentaron controlar los factores de confusión mediante el emparejamiento de pacientes, aunque persistió el sesgo residual debido a las limitaciones del emparejamiento.
Discusión: La evidencia observacional actual no permite ninguna conclusión con respecto al impacto de eculizumab en el SUH-IA, dado el riesgo crítico de sesgo. Los resultados de los ensayos clínicos aleatorizados se esperan con impaciencia, ya que se necesitan urgentemente nuevas estrategias terapéuticas para prevenir la morbilidad a largo plazo en estos pacientes gravemente enfermos.